南京2024年10月9日 /美通社/ — 2024年10月9日，南京維立志博生物科技股份有限公司（Leads Biolabs，以下簡稱「維立志博」或「公司」）自主研發、擁有全球知識產權的1類PD-L1/4-1BB雙特異性抗體LBL-024獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）突破性治療藥物認定，用於單藥治療既往接受過二線及以上化療後進展的晚期肺外神經內分泌癌（EP-NEC）患者。本次LBL-024獲得突破性治療藥物認定是基於LBL-024在該人群中獲得的顯著臨床療效和良好的安全性，截止目前的臨床資料與現有治療相比，LBL-024單藥治療的客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）均提高了2倍以上。
突破性治療藥物是指用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存品質的疾病，且尚無有效防治手段，或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨床優勢的創新藥或改良型藥物。2012年7月，美國食品藥品監督管理局（FDA）繼快速通道、加速批准、優先審評之後，首創了「突破性療法」的審評工作程式，通過加速審批流程和提供更加密切的協作和指導，為具有重大臨床潛力的新藥提供了一種快速發展和獲得市場准入的途徑。據FDA突破性療法的歷史資料，獲批品種可平均縮短約2.5年的上市週期。
2020年7月, CDE發佈《突破性治療藥物審評工作程式(試行)》,突破性療法正式在中國問世，創新藥與改良型新藥研發企業可在不晚於III期臨床開展前申請突破性治療藥物認定，CDE將優先對授予突破性治療的藥物配置資源，加快市場亟待需要的藥物上市。CDE認定的突破性治療藥物享有多重政策優勢，同時也有非常嚴格的審評標準，申請藥物必須在早期研究中顯示出良好的前景，並提供初步臨床資料證明與現有治療相比，該藥物在臨床上有意義的終點方面有實質性改善。可見突破性療法是含金量極高的稱謂，也預示著該藥物較高的上市可能性。
維立志博首席醫學官蔡勝利博士表示：「據歷年藥品審評報告資料顯示，有資格申請突破性治療藥物認定的品種已是少數，而能夠獲批的品種更是鳳毛麟角。LBL-024獲突破性治療藥物認定是維立志博研發實力的又一有力證明，也是維立志博堅持面向全球市場專注First-in-class產品研發戰略的一次重大勝利，將大大推進這個創新藥物的開發進程，早日為EP-NEC患者帶來更有效的治療選擇。」
維立志博創始人、董事長、CEO康小強博士表示：「CDE認定的突破性治療藥物傾向于關注更優秀的臨床資料、更差異化的臨床靶點、更具確定性的療法，是目前中國藥監體系門檻和含金量極高的資質稱謂，也是探尋有價值新藥項目的最高切入點。本次LBL-024獲得突破性治療藥物認定，也體現了監管部門對於LBL-024能夠改變這類患者無藥可用的困境、改善這類患者生存的信心。維立志博一貫堅持差異化創新，期待LBL-024早日上市，成為繼PD-1/PD-L1、CTLA-4、LAG-3後又一免疫治療全新靶點藥物。」
關於LBL-024
LBL-024是一種靶向PD-L1與 4-1BB的雙特異性抗體，可通過靶向PD-L1，解除PD-1/PD-L1免疫抑制，同時通過4-1BB共刺激作用，在腫瘤微環境中有效聚集、啟動和擴增T細胞，協同增強抗腫瘤的免疫反應。除了具有與PD-1/L1抑制劑相當的廣譜腫瘤治療潛力外，LBL-024獨特的分子設計使其可以有條件地啟動4-1BB介導的免疫應答，從而定位腫瘤微環境中的4-1BB啟動，減少了長期以來阻礙4-1BB激動劑療法發展的系統性毒性。
關於EP-NEC
神經內分泌癌（NEC）是一種高度增殖性腫瘤，約占神經內分泌腫瘤的10%-20%，肺、消化道、膀胱等多種器官均可發病。NEC可分為肺NEC和EP-NEC。EP-NEC與小細胞肺癌（SCLC）高侵襲轉移特徵相似，疾病進展迅速，大多數NEC在診斷時分期較晚或已伴有遠處轉移，且針對NEC的系統治療策略有限，療效欠佳，預後不良。
目前，晚期EP-NEC的一線治療主要以含鉑化療為主，ORR約為30%-50%，中位生存時間（mOS）僅1年左右。當前二線無標準治療方案，可考慮採用奧沙利鉑為主的FOLFOX方案，或伊立替康為主的FOLFIRI方案或CAPTEM±貝伐珠單抗或替莫唑胺單藥等方案，有效率較低，ORR約為10%-25%，中位OS約為8個月。對於經二線治療失敗後的患者CSCO指南和NCCN指南均沒有推薦任何的系統治療方案，存在極大的未滿足的臨床需求，亟待新的有效治療突破現狀。
關於維立志博
南京維立志博生物科技股份有限公司是一家臨床階段的生物科技公司，致力於創新療法的發現、開發及商業化，以滿足中國及全球在腫瘤、自身免疫性疾病及其他重大疾病方面未獲滿足的醫療需求。公司憑藉專有技術平臺及強大的藥物開發能力，已設計合理且具差異化的包括12款創新候選藥物在內的豐富管線，其中6款已成功進入臨床階段。公司的腫瘤產品組合提供廣泛的癌症治療選擇，在單一治療及聯合治療方面有巨大的潛力。公司將不斷拓展創新，為廣大患者提供安全、有效、可及、可負擔的新藥，滿足尚未滿足的醫藥需求。
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