（主流傳媒健康中心／綜合報導）長期受到疼痛性脂肪瘤影響的罕見疾病「竇根氏症」，目前全球尚無核准藥物可用於治療，臨床上多以手術、抽脂或止痛等方式緩解症狀，效果有限。近日，一項針對竇根氏症的新藥臨床研究成果刊登於國際皮膚醫學期刊，引起醫界與患者關注。
康霈生技表示，其研發中的注射新藥CBL-514，用於治療竇根氏症的第二期臨床研究成果，已獲《JAAD International》期刊刊登，該期刊隸屬美國皮膚科醫學會，是皮膚醫學領域的重要國際同儕審查期刊，研究成果刊登代表其臨床研究設計與結果通過學術審查。
竇根氏症是一種慢性且復發性高的罕見疾病，患者在軀幹或四肢會出現皮下脂肪異常堆積，形成痛性脂肪瘤，並伴隨長時間疼痛，嚴重影響生活品質，由於病因與致病機轉尚未明確，目前全球尚無核准藥物治療。
根據本次第二期臨床研究內容，CBL-514在研究中顯示，可使竇根氏症患者的痛性脂肪瘤體積縮小，部分個案的脂肪瘤縮小幅度超過50%，甚至完全消退，研究同時觀察到疼痛分數下降，顯示疼痛指標出現改善。
研究並未報告肝臟安全性相關訊號，顯示在本次試驗條件下，藥物耐受性具有一定安全性。不過，研究屬於中期臨床試驗，樣本數與追蹤時間仍有限，相關結果仍需後續試驗進一步驗證。
值得注意的是，CBL-514目前仍為臨床研究階段的新藥，尚未取得任何國家藥品上市許可，亦無法在醫療院所提供治療。患者現階段仍應依照醫師建議，採取既有症狀控制與疼痛緩解方式。
康霈生技亦指出，經美國食品藥物管理局核准執行的竇根氏症第二期後段臨床試驗已完成收案，目前正依試驗計畫進行中，相關結果將作為後續臨床開發的重要依據。
整體而言，這項研究為長期缺乏藥物治療選項的竇根氏症提供新的研究方向，但距離成為可實際使用的治療方式仍有一段距離。醫界建議，病人與家屬可持續關注研究進展，並與醫療團隊討論合適的症狀管理策略。
